AI accelerates search for brain disease treatments

•人工智慧不僅用於篩選現有化合物，更廣泛應用於藥物開發的整個流程，包括靶點識別、先導化合物生成、優化以及臨床前開發階段，大幅提升效率與準確性。
•AI 技術能夠分析多體學數據（如基因組學、蛋白質組學、代謝組學），以更深入地理解疾病機制，並預測藥物的安全性與療效，這對於複雜的神經退化性疾病至關重要。
•除了藥物再利用，生成式AI模型（如生成對抗網路GANs、擴散模型和Transformer架構）現已能從頭設計具有特定藥理特性的新型分子結構，而非僅限於篩選已知化合物。
•AI 在優化臨床試驗方面也扮演關鍵角色，能改善患者招募、精進研究方案設計，並透過穿戴式裝置和行動應用程式即時監測患者症狀與試驗依從性。
•藥物再利用策略的成功率較高且開發時間較短，主要得益於利用已獲批准藥物的已知安全性數據和藥理學概況，顯著降低了開發風險和成本。

AI 演算法與模型: 廣泛應用機器學習 (ML)、深度學習 (DL) 演算法，包括卷積神經網路 (CNN)、圖神經網路 (GNN)、Transformer 模型以及生成式對抗網路 (GANs) 和擴散模型 (Diffusion Models) 等生成式AI技術。
數據來源: 整合來自科學文獻、電子健康記錄 (EHR)、生物數據庫、多體學數據集（基因組學、轉錄組學、蛋白質組學、代謝組學）以及公開數據集如 PDBbind、ChEMBL、RCSB PDB 等海量資料。
核心應用:
- 靶點識別: 利用自然語言處理 (NLP) 和多組學數據分析，識別疾病相關的分子模式和潛在藥物靶點。
- 虛擬篩選: 透過分子對接 (molecular docking) 和深度學習模型，從數百萬甚至數十億化合物中快速篩選出具潛在活性的化合物，預測其與靶點的結合能力。
- 藥物設計與優化: 生成式AI模型可從頭設計新穎分子結構，並優化其藥效、毒性及藥物動力學性質 (ADMET預測)。
- 蛋白質結構預測: 利用 AlphaFold 和 RosettaFold 等工具精確預測蛋白質的3D結構，有助於藥物設計。
挑戰: 數據品質、模型可解釋性、高運算成本、數據隱私與演算法偏差等仍是AI藥物開發面臨的主要挑戰。

神經退化性疾病的治療將更趨個人化。

AI能夠分析個體的基因組、醫療歷史和生物標記，從而設計出針對特定患者的精準治療方案。

新藥開發成本將顯著降低，提高藥物可負擔性。

AI大幅縮短了藥物研發週期並提高了成功率，減少了傳統試錯實驗所需的時間和資金投入。

AI將揭示神經退化性疾病的全新治療靶點和作用機制。

AI能夠從複雜的生物數據中識別出人類難以察覺的模式，從而發現新的疾病生物學洞見和潛在藥物靶點。

2012

AI製藥領域開始爆發式增長，資本投入與新公司數量顯著增加。

2020

台灣人工智慧實驗室開發「DockCoV2」資料庫，利用AI進行COVID-19老藥新用篩選，展現AI在應對全球疫情中的快速反應能力。

2021-06

麻省總醫院研究人員利用機器學習 (DRIAD) 平台，篩選現有藥物以尋找阿茲海默症的治療潛力。

2022-02

英矽智能 (Insilico Medicine) 宣布其AI設計的特發性肺纖維化候選藥物 ISM001-055，從靶點發現到臨床前階段僅耗時30個月，進入臨床試驗。

2023-09

Exscientia 與德國默克 (Merck KGaA) 達成合作，利用AI精準藥物設計能力，共同開發腫瘤學、神經發炎和免疫學領域的新型小分子藥物。

2026-03

晶泰科技孵化企業 ReviR 宣布其「AI+RNA」小分子創新藥 RTX-117 完成首例患者給藥，正式進入臨床開發階段，瞄準腓骨肌萎縮症等多種神經系統疾病。

AI 加速腦部疾病治療藥物的研發進程