Allen Institute launches $200M Brain Health Accelerator initiative

•該計畫除了阿茲海默症和帕金森氏症外，還將針對亨廷頓氏症和肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）等神經退化性疾病。
•Allen Institute 預計為 Brain Health Accelerator 計畫新增約 200 個職位，使其成為該研究所腦科學部門的一個獨立分支。
•此計畫將利用「增強子」（enhancers）——基因編碼片段——與腺相關病毒（AAVs）結合，確保基因療法僅在特定的目標細胞類型中啟動，從而實現精準治療。
•加速器將整合遺傳、細胞和臨床數據，以建立專注於大腦的 AI 模型，用於識別早期疾病檢測的新生物標誌物和新的藥物靶點。
•這項為期 14 年的計畫，除了最初的 2 億美元承諾外，預計將透過與合作夥伴的協作以及包括美國國立衛生研究院（NIH）BRAIN Initiative 在內的聯邦資助，增加總體投資。

基因療法機制： 利用腺相關病毒（AAVs）作為基因材料的遞送載體。
靶向精準度： 採用與 AAVs 配對的「增強子」（基因編碼片段），確保治療基因僅在特定的目標細胞類型中表達，即使在大腦深處也能實現。
額外疾病靶點： 除了阿茲海默症和帕金森氏症，還包括肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）和亨廷頓氏症。
靶向腦區： 主要針對大腦皮層（認知）、紋狀體（運動和情緒）和脊髓（ALS 受損區域）。
數據整合： 結合遺傳、細胞和臨床數據，以全面理解疾病。
AI/機器學習應用： 利用 AI 模型識別新的生物標誌物和藥物靶點，特別是利用大規模數據集進行基礎建模。
大腦圖譜基礎： 建立在 Allen Brain Cell (ABC) Atlas 之上，該圖譜包含小鼠和人類大腦的多模式數據（如單細胞 RNA 測序、MERFISH），已表徵數千種細胞類型。
前期成功案例： 曾成功設計一種使用 AAVs 的基因療法，逆轉小鼠 SYNGAP1 相關疾病的症狀，展示了神經元特異性基因補充策略的潛力。

該計畫將加速神經退化性疾病的精準醫療發展。

透過利用細胞類型特異性基因療法和AI模型識別新標靶，該計畫有望實現針對特定腦細胞和疾病機制的更精確治療。

Allen Institute 將成為神經科學領域AI驅動藥物發現的領導者。

該加速器將利用其龐大的數據集和AI模型來識別新的生物標誌物和藥物靶點，這將推動AI在藥物開發中的應用。

該計畫將促進跨疾病的神經退化性疾病研究的整合。

透過收集和分析多種疾病（如阿茲海默症、帕金森氏症、ALS、亨廷頓氏症）的腦組織和臨床數據，該計畫旨在發現共同的病理機制和治療機會。

2003-09

Paul G. Allen 承諾投入 1 億美元啟動 Allen Institute for Brain Science，並著手開發 Allen Mouse Brain Atlas。

2012-03

Paul G. Allen 承諾追加 3 億美元擴大 Allen Institute for Brain Science，總承諾達 5 億美元，旨在繪製所有腦細胞類型。

2021-04

Allen Institute 與 BioMarin Pharmaceutical Inc. 合作，利用 Allen Institute 開發的技術為罕見中樞神經系統遺傳疾病開發新的基因療法。

2023

Allen Institute 推出 Allen Brain Cell (ABC) Atlas，供研究人員探索哺乳動物大腦中的數千種細胞類型。

2025-11

Allen Institute 推出 Brain Knowledge Platform，這是一個由 AI 驅動的綜合性神經科學工具，旨在加速腦部疾病的醫學突破。

2026-06

Allen Institute 啟動 2 億美元的 Brain Health Accelerator 計畫，專注於開發神經退化性疾病的基因療法。

Allen Institute 啟動 2 億美元 Brain Health Accelerator 計畫